LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable

Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer, reste important dans l’indication de l’AMM.

Prenant en compte :
• le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité en l’absence d’autres traitements à visée curative,
• la qualité de la démonstration de l’efficacité de LUXTURNA (voretigene neparvovec) dans l’étude de phase III 301 versus l’absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l’étude,
• la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l’effet observé après 1 an de suivi par rapport à l’absence de traitement,
• les données de suivi à long terme dans 3 études (prolongation de l’étude 301 avec données exploitables jusqu’à 6 ans de recul, étude PASS PERCEIVE à partir des données du registre international sur 198 patients avec un suivi 1-2 ans voire 1 année supplémentaire pour les patients français et une étude observationnelle LIGHT sur 12 patients avec un suivi supérieur ou égal à 1 an) montrant le maintien des réponses cliniques sur les tests de mobilité, le seuil de sensibilité en lumière blanche plein champ et champ visuel,
• une tolérance globalement inchangée depuis la commercialisation,
malgré :
• l’absence de démonstration robuste d’un effet de LUXTURNA (voretigene neparvovec) sur la qualité de vie,
• la survenue fréquente d’une atrophie chorio-rétinienne progressive ayant eu peu d’impact sur l’évaluation des critères de jugement mais dont l’évolution à long terme doit être évaluée,
la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml (voretigene neparvovec), solution à diluer injectable, reste importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.