RYDAPT 25 mg, capsule molle

Le service médical rendu par RYDAPT (midostaurine) reste faible dans l’indication de l’AMM.

Compte tenu :
• des données d’efficacité limitées issues d’une étude de phase II non comparative montrant un taux de réponse globale proche de 60%,
• de l’absence de donnée probante montrant un gain sur la survie globale et la qualité de vie dans cette étude,
• des limites méthodologiques des données d’utilisation fournies dans le cadre de cette réévaluation (non exhaustives, biais de sélection…) ne répondant pas à la demande de la Commission de disposer notamment des données d’un suivi exhaustif des patients traités par RYDAPT (midostaurine) en France,
Mais prenant en compte :
• la difficulté de réaliser une comparaison à un seul traitement préconisé dans la même étude pour l’ensemble des patients de l’indication du fait de l’hétérogénéité de la maladie et sa prise en charge notamment son association ou pas à une hémopathie maligne,
• le besoin médical important dans ces maladies rares et graves en l’absence d’autre médicament disposant à ce jour d’une AMM,
la Commission considère que RYDAPT, en monothérapie, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie de prise de la mastocytose systémique agressive (MSA), la mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM), ou la leucémie à mastocytes (LM).