WAYLIVRA 285 mg, solution injectable en seringue préremplie

Le service médical rendu par WAYLIVRA est important chez les patients ayant un syndrome d’hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, avec un antécédent de pancréatite aigüe pour qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante.

Compte tenu :
­ de la réalisation d’une étude de phase III, multicentrique, de supériorité, en double aveugle, randomisée versus placebo,
­ de la démonstration de l’efficacité du volanesorsen sur la base de la réduction de 94,1 % du taux de triglycérides à jeun à 3 mois (critère intermédiaire biologique), par rapport au placebo, avec une démonstration de l’efficacité qui persiste à 6 et 12 mois bien que la quantité d’effet soit moins importante au fil du temps,
­ des résultats seulement exploratoires chez un petit nombre de patients avec antécédent de pancréatite aigüe, sur la survenue d’épisodes de pancréatite aigüe, critère plus pertinent,
­ du besoin médical non couvert dans cette maladie rare, et prenant en compte que dans l’histoire naturelle de la maladie, les patients ayant déjà eu des pancréatites sont plus à risque d’avoir à nouveau une pancréatite aiguë,
la Commission considère que WAYLIVRA (volanesorsen) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge actuelle du SHCF.